“针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文,以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道,医学院高度重视,已成立专项工作组,对事件进行全面调查。”7月26日,上海交通大学医学院发布的一则情况说明,引发全网关注。
事情发生在一年多以前。据《经济观察报》报道,2025年3月,一名来自上海、名叫Mei(以下称为小美)的6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑临床试验。在接受治疗后三天,小美出现发热症状,并伴随严重肾功能损伤,最终在一周内因免疫反应死亡。

小美生前患有一种罕见的神经发育遗传病,存在语言、认知和运动发育迟缓等症状。2023年7月,小美的父母联系到上海交通大学医学院松江研究院资深研究员仇子龙,并筹集了约86万美元(约合人民币582万元)作为临床试验费用。2026年2月,仇子龙团队在《自然》杂志发表一篇相关动物研究论文,介绍了基因治疗相关实验进展,但未提及其针对人类的基因编辑治疗及相关死亡事件,仅在论文中称“弥合临床前研究与临床转化之间的差距仍是重大挑战”。此后,小美家属向上海交通大学提交投诉,要求学校对相关研究展开调查,并申请撤回发表于《自然》的论文。
7月28日,一位长期从事神经遗传病与罕见病临床诊疗的资深专家告诉记者,开展此类探索的研究团队应保持敬畏之心,以审慎、稳妥的方式推进,否则,不仅可能导致个别项目失败,还可能影响整个领域的发展。
上海一名罕见病患儿的家长称,仇子龙也在自己所在的罕见病家属交流群内。2024年10月,因自己孩子患有罕见病,这名家长曾在线下与仇子龙交流,其称对方当时表示,自己团队正在开展AAV(腺相关病毒)基因治疗相关研究,“如果(家长)愿意临床试验的话肯定是越早做越好”。综合多篇文献及公开资料,AAV载体是目前基因治疗中应用较广泛的递送工具之一。相比早期基因治疗中使用的一些腺病毒载体,AAV通常具有更低的免疫原性和更好的安全性。不过AAV也并非完全没有风险,高剂量使用时仍可能激活人体免疫反应,引发肝损伤、血栓性微血管病变等严重不良反应,甚至造成患者死亡。该家长称,在此次交流过程中,仇子龙并未向其提及费用收取等事项。后来,该家长在一位从事多年基因诊疗的从业者的劝解下,放弃了让自家孩子参加临床试验的想法。
这位从业者则告诉记者线上炒股配资开户,“面谈过仇子龙的家长被我劝下来了”。她指出,仇子龙在罕见病患者群中发言经常弱化AAV病毒的副作用,很多家长不知道AAV是病毒。据记者检索,近年来,科学界对AAV基因疗法的安全性仍处于持续研究中。
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